Una plataforma acelerada de pruebas de fármacos para la ELA abre nuevas vías para la innovación terapéutica
La plataforma es perpetua y adaptativa, lo que significa que se pueden agregar nuevas terapias hasta que se identifiquen tratamientos efectivos
El Centro Sean M. Healey & AMG para esclerosis lateral amiotrófica (ELA) del Hospital General de Massachusetts (MGH) de Estados Unidos ha lanzado el primer ensayo de plataforma en ELA para probar simultáneamente múltiples medicamentos utilizando una infraestructura de ensayo compartida y datos de placebo; los hallazgos de los primeros cuatro medicamentos evaluados a través de este ensayo se publican en artículos que aparecen en JAMA, JAMA Neurology y JAMA Network Open.
Desde 2018, el Centro Sean M. Healey & AMG para ELA del Hospital General de Massachusetts (MGH) de Estados Unidos, miembro fundador del sistema de atención médica Mass General Brigham, ha estado trabajando con partes interesadas nacionales e internacionales para acelerar la investigación sobre la ELA.
«Los recientes avances en las ciencias clínicas han impulsado una gran cantidad de medicamentos para la ELA que están esperando ser probados», contextualiza Sabrina Paganoni, codirectora del Instituto de Investigación Clínica Neurológica (NCRI) en MGH. Paganoni también es profesora adjunta de Medicina Física y Rehabilitación en Spaulding Rehabilitation.
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«Para una enfermedad de rápida progresión como la ELA, los ensayos deben ser extraordinariamente eficientes para llevar los medicamentos a los pacientes lo más rápido posible. Un ensayo de plataforma es el enfoque perfecto para lograrlo», afirma.
A diferencia de la mayoría de los ensayos clínicos, que se establecen para probar tratamientos individuales, un ensayo de plataforma adopta un enfoque basado en la enfermedad. Este enfoque, que se ha empleado para la investigación del cáncer, establece protocolos y recursos de investigación comunes para agilizar las pruebas paralelas de muchas terapias prometedoras en estudios multicéntricos, doble ciego y controlados con placebo.
«Se ha demostrado que este enfoque innovador reduce a la mitad el tiempo necesario para encontrar un tratamiento eficaz y disminuye los costos en un tercio o más», expone la doctora Merit Cudkowicz, directora del Centro Sean M. Healey & AMG para ELA , investigadora principal del ensayo de la plataforma HEALEY para ELA y directora ejecutiva del Instituto de Neurociencia Mass General Brigham. «Une a pacientes, médicos, científicos y socios de la industria».
Al agrupar los datos de placebo de los distintos ensayos, la plataforma reduce la proporción de pacientes asignados a placebos al 25 %, lo que permite que más pacientes reciban terapias en investigación. La plataforma es perpetua y adaptativa, lo que significa que se pueden agregar nuevas terapias hasta que se identifiquen tratamientos efectivos.
Cada uno de los primeros cuatro ensayos incluyó aproximadamente a 160 pacientes, de los cuales aproximadamente 120 recibieron un fármaco en investigación y 40 recibieron un placebo. Como ensayos de fase 2, el objetivo de estos estudios era evaluar rápidamente los fármacos candidatos y determinar si se debía proceder con ensayos más amplios.
De los cuatro regímenes, dos fármacos (CNM-Au8 y pridopidina) están pasando a la fase 3 de pruebas. Aunque ninguno cumplió los criterios que demuestran un beneficio estadísticamente significativo a lo largo de 24 semanas, los ensayos de fase 2 mostraron tendencias prometedoras en otras medidas de resultados y biomarcadores y ayudaron a aclarar la información de dosis y las poblaciones objetivo, lo que informó el diseño de la fase 3.
Los otros dos fármacos ensayados, zilucoplan y verdiperstat, no pasarán a la fase 3 de los ensayos, aunque los datos y muestras de placebos anónimos se compartirán en bases de datos públicas para futuras investigaciones, lo que respaldará la investigación adicional sobre la ELA y otras enfermedades neurodegenerativas. Tres nuevos ensayos de la plataforma han completado la inscripción y se lanzarán más ensayos en el futuro.
«Estos cuatro artículos y los primeros años de la prueba de la plataforma han demostrado que cuando las personas trabajan juntas, pueden lograr más. La respuesta para la ELA no vendrá de una sola fuente, sino de un ecosistema más amplio que une las diferentes piezas que se necesitan para generar un cambio. Hay esperanza y hay personas que trabajan arduamente para curar esta enfermedad compleja de la mejor manera y de la manera más eficiente»,finalizan los investigadores.
