El medicamento, B-VEC, una terapia génica molecular tópica que mejoró el cierre duradero de las heridas en pacientes con epidermólisis bullosa distrófica recesiva
Salud
Un medicamento «promueve la cicatrización» de heridas de la 'piel de mariposa'
Se trata de una terapia génica fácil de administrar y muy accesible para una enfermedad poco frecuente e incurable
Un medicamento –seguro y fácil de administrar– «promueve la cicatrización» de heridas en pacientes con «piel de mariposa», según los resultados de ensayos en fase clínica uno y dos que publica este lunes Nature Medicine.
El medicamento, B-VEC, es una terapia génica molecular tópica que «mejoró el cierre duradero de las heridas en pacientes con epidermólisis bullosa distrófica recesiva (piel de mariposa)" y “con mínimos efectos adversos», señaló el laboratorio Krystal Biotech.
Qué es la piel de mariposa
La piel de mariposa es una enfermedad genética poco frecuente e incurable, que afecta a la piel y los tejidos de las muscosas, los cuales se vuelven extremadamente frágiles, por lo que los pacientes sufren heridas abiertas, lo que provoca infecciones cutáneas, fibrosis y, en última instancia, un forma agresiva de carcinoma.
Terapia novedosa
Un equipo de investigación estadounidense, encabezado por la Universidad de Standford, señaló en su estudio que se trata de una «terapia génica novedosa, fácil de administrar y muy accesible» y que no se produjeron efectos adversos «serios o significativos».
El ensayo clínico en fase 1 y 2 reclutó a nueve pacientes, tanto adultos como pediátricos, afectados por piel de mariposa, que recibieron el medicamento o un placebo de forma repetida durante doce semanas.
La piel de mariposa está causada por una o más mutaciones en el gen COL7A1, que produce la proteína COL7, cuya función es formar unas fibrillas que unen la dermis a la epidermis. La falta de estas da lugar a una piel que se ampolla y desgarra con pequeños roces o traumatismos.
Los resultados indican que las aplicaciones tópicas repetidas con B-VEC «se asocian» con el cierre duradero de heridas, así como la expresión de colágeno cutáneo COL7 y el ensablaje de las fribrillas.
Una enfermedad poco frecuente
Se estima que la incidencia de la enfermedad es de 15-19 nacidos afectados por cada millón de nacimientos. La prevalencia estimada es de 10 personas afectadas por cada millón de habitantes. En España hay aproximadamente 500 personas con la enfermedad.
Quienes la padecen tienen que someterse a «curas» de entre 1 y 4 horas, que se realizan diariamente o en días alternos, con materiales y vendas especiales que pueden llegar a recubrir la totalidad del cuerpo. (Fuente: pieldemariposa.es)
Quienes la padecen tienen que someterse a «curas» de entre 1 y 4 horas, que se realizan diariamente o en días alternos, con materiales y vendas especiales que pueden llegar a recubrir la totalidad del cuerpo. (Fuente: pieldemariposa.es)
Comentarios
