Nuevo ensayo clínico para avanzar frente a la ELA
Madrid impulsa un nuevo ensayo clínico que abre la puerta a terapias pioneras contra la ELA
El Instituto de Investigación Sanitaria del Hospital público de La Princesa iniciará la investigación este próximo mes de abril
La lucha contra la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) es incansable. Por consiguiente, la Comunidad de Madrid, mediante el Instituto de Investigación Sanitaria del Hospital público de La Princesa, va a iniciar el próximo mes de abril un novedoso ensayo clínico.
Este consistirá en un estudio con el fármaco AP-2, potencial medicamento para la ELA que, recordemos, no tiene cura hoy en día. Además, el estudio contempla una segunda fase a partir de enero del próximo año en la que participarán pacientes afectados (First in Human) ya que ha sido autorizado recientemente por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), tras superar la fase preclínica en el Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC).
Se prevé que un total de 72 pacientes sanos participen en la administración del fármaco para evaluar su seguridad y la farmacocinética (cómo se absorbe, distribuye, metaboliza y elimina del organismo). De este modo, este tipo de ensayo busca administrar progresivamente el medicamento en distintos niveles de dosis garantizando la protección de los pacientes para comenzar a evaluar así a los pacientes de ELA.
Por otra parte, la prueba tendrá que enfrentar también a TDP-43, una proteína patológicamente alterada en los pacientes de ELA que provoca la muerte de las motoneuronas (células del sistema nervioso encargadas de transmitir señales desde el cerebro o la médula espinal hasta los músculos) y, consiguientemente, el avance de la enfermedad. Por esta razón, el fármaco AP-2 buscará restaurar la función de esta proteína habiendo conseguido hasta ahora revertir su anomalía restaurando así su equilibrio natural, tanto en modelos celulares como en animales transgénicos.
Miles de personas afectadas en España
Entre 4.000 y 4.500 personas padecen ELA en España y cada año se diagnostican entre 900 y 1.000 nuevos casos, según datos de la Sociedad Española de Neurología (SEN). Es una patología que, además de ser incurable, tiene una esperanza de vida media de entre cinco y seis años tras el diagnóstico. A esto se les suma su afección a las motoneuronas, células nerviosas responsables de controlar los músculos voluntarios, provocando una pérdida gradual de la fuerza muscular que deriva en parálisis, mientras las capacidades cognitivas suelen mantenerse intactas.
Por esta razón, este ensayo refuerza el compromiso de la sanidad pública madrileña con la innovación biomédica, la excelencia investigadora y el desarrollo de terapias avanzadas. Hospitales públicos como el de La Princesa se sitúan en la vanguardia de la investigación clínica en España gracias a avances significativos como este.
