Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
Sanidad
Madrid participa en el ensayo de una terapia génica que ha curado a nueve niños con una enfermedad rara
Junto al complejo de la sanidad pública madrileña, han trabajado en este proyecto uno estadounidense y otro británico
El Hospital Infantil Universitario Niño Jesús de Madrid ha participado en un ensayo clínico Internacional con terapia génica, que ha curado a nueve niños con deficiencia de adhesión leucocitaria 1 (LAD-1). Se trata de una grave enfermedad rara que afecta directamente a los glóbulos blancos.
Junto a este hospital madrileño, han trabajado en este proyecto uno estadounidense y otro británico: el Mattel de la Universidad de California (Los Ángeles) y el Great Ormond Street Hospital (Londres), respectivamente.
Profesionales del Instituto de Investigación de la Fundación Jiménez Días, junto con otros del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas y el Centro de Investigación Biomédica en Red (CIBERER), han sido las cabezas responsables del del desarrollo de este tratamiento que ha salvado la vida de casi una decena de niños.
La LAD-1 se produce por la ausencia de una proteína necesaria, denominada CD18. Esta carencia impide que los glóbulos blancos puedan salir al torrente sanguíneo, lo que impide que puedan combatir infecciones. Las personas que padecen esta enfermedad, y que no reciben esta terapia, tienen una esperanza de vida que no supera los dos años de vida.
El exitoso procedimiento consiste en la toma, ejecutada por los médicos, de células madre del afectado para posteriormente, introducir en ellas una copia funcional del gen defectuoso que impide que el organismo del enfermo no produzca la proteína necesaria para hacer frente a las enfermedades.
Laboratorio del hospital infantil Niño Jesús, en Madrid
Los resultados de este nuevo procedimiento médico internacional, que contó con la cooperación de la sanidad pública madrileña, han sido que después de 18 a 45 meses de administración a los pacientes, todos ellos han quedado libres de episodios recurrentes de infección.
El doctor Julián Sevilla, jefe de jefe de la Sección de Hematología y Hemoterapia del Hospital público Niño Jesús e investigador de la Unidad de Terapias Avanzadas, ha destacado la efectividad de este nuevo hito sanitario que trata enfermedades originadas por la alteración de un solo gen. «Este ensayo demuestra cómo este tratamiento puede curar a pacientes con enfermedades monogénicas que, de otro modo, serían incurables en ausencia de donantes de tejido hematopoyético disponibles», ha sostenido.
