Blister de medicamentos
EE.UU. elige un medicamento huérfano español como terapia génica para la ELA
Esta enfermedad afecta alrededor de 65.000 personas en Europa y no tiene, por el momento, ningún tratamiento eficaz
La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha informado este lunes que ha concedido la designación de medicamento huérfano a una nueva terapia génica para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) desarrollada en la Universidad Autónoma de Barcelona (UAB).
Tal y como han afirmado en el comunicado, esta terapia ha demostrado resultados muy prometedores en modelos de ratón, en los que ha retrasado el inicio de la enfermedad, ha preservado la función neuromuscular y ha alargado la supervivencia. El investigador postdoctoral Sergi Verdés, participante en el trabajo, ha precisado que, en la actualidad, lo están probando en otros modelos de ELA para confirmar que la solución se podrá aplicar al número más amplio de pacientes posible.
El medicamento, ha anotado la FDA y recoge Europa Press, utiliza un vector vírico del tipo AAV (virus adenoasociado) que expresa la isoforma secretada de la proteína Klotho (s-KL), con propiedades neuroregeneradoras, antioxidantes y antiinflamatorias. Con el fin de llegar a las uniones neuromusculares afectadas por la enfermedad de la ELA, el vector actúa bajo el control de una secuencia de ADN que regula la expresión de la proteína específicamente en el músculo (un promotor específico de músculo), de manera que se dirige la actividad terapéutica hacia las uniones neuromusculares.
Esta nueva y exitosa técnica ha sido liderada por el personal investigador de la Universidad Autónoma de Barcelona (UAB), con la participación del Centro de Investigación Biomédica en Red (Ciber), de la Institución Catalana de Investigación y Estudios Avanzados (Icrea) y del Valle de Hebron Instituto de Investigación, copropietarios de la propiedad intelectual licenciada a Klotho Neurosciences, una compañía emergente basada en conocimiento generado en la UAB y que entró en el Nasdaq en el año 2023, en relación con la proteína Klotho.
La tecnología en sí la han desarrollado los grupos de investigación de Assumpció Bosch y de Miquel Chillón, ambos en el Departamento de Bioquímica y de Biología Molecular de la UAB y en el Instituto de Neurociencias de la UAB (INc-UAB). El proyecto de investigación también ha contado con la colaboración del grupo del investigador del Instituto de Neurociencias Xavier Navarro, experto en neuroregeneración y enfermedades de la motoneurona.
Así, según la FDA, la designación de medicamento huérfano reconoce el potencial del tratamiento para una enfermedad rara y gravemente discapacitante como la ELA, que afecta a alrededor de 65.000 personas en Europa y para la que no hay ningún tratamiento eficaz. Este reconocimiento ofrece ventajas como siete años de exclusividad del fármaco en el mercado de EE.UU., reducción de tasas e incentivos fiscales para los ensayos clínicos.
«La designación de medicamento huérfano para la terapia que hemos desarrollado reconoce la relevancia de los tratamientos dirigidos al músculo y a la unión neuromuscular como estrategia para la ELA», ha destacado la investigadora principal del estudio, Assumpció Bosch.
Klotho Neurosciences llevará a cabo la producción del vector para iniciar próximamente conversaciones con la FDA y la Agencia Europea del Medicamento (EMA), con el objetivo de avanzar hacia los primeros ensayos clínicos en pacientes.
