Persona con ELA que trabaja en las habilidades de memoria y coordinación
El CSIC crea un fármaco contra la ELA que iniciará su ensayo clínico en abril de este año
Es una enfermedad neurodegenerativa que provoca la pérdida progresiva de motoneuronas, afectando la movilidad, el habla, la alimentación e incluso la respiración
La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) ha dado luz verde al inicio del ensayo clínico de Fase I del fármaco AP-2, un potencial tratamiento para la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) desarrollado en el Centro de Investigaciones Biológicas Margarita Salas (CIB) del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC), organismo dependiente del Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades.
Gracias al desarrollo realizado por la spin-off del CSIC, Molefy Pharma, se prevé que el ensayo comience el próximo abril de 2026, evaluando la seguridad y farmacocinética del fármaco en voluntarios sanos. La fase siguiente, con administración a pacientes, está programada para enero de 2027.
En octubre de 2025, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) reconoció a AP-2 como medicamento huérfano, un estatus destinado a tratamientos para enfermedades raras con bajo interés comercial. Esta designación, otorgada al proyecto del Grupo de Química Médica y Biológica Traslacional dirigido por Ana Martínez y Carmen Gil en el CIB-CSIC, validó su potencial terapéutico y aceleró su desarrollo clínico.
Con la autorización de la Aemps, la Fase I comenzará con 70 voluntarios sanos en la Unidad de Ensayos Clínicos del Hospital Universitario de La Princesa en Madrid. El objetivo es analizar cómo el cuerpo absorbe, distribuye, metaboliza y elimina el fármaco. Tras esta etapa, se avanzará a la Fase Ib en pacientes con ELA, continuando la evaluación de seguridad y posibles efectos adversos.
AP-2 busca restaurar la función de TDP-43, una proteína que en la mayoría de los pacientes de ELA se altera y provoca la muerte de las motoneuronas, células esenciales para el movimiento muscular. Estudios en modelos celulares y animales transgénicos han demostrado que AP-2 puede revertir las anomalías de TDP-43 y recuperar su equilibrio natural.
«En más del 97 % de los pacientes, la proteína TDP-43 se acumula fuera del núcleo de las células, modificándose, fragmentándose y formando agregados tóxicos», explica Ana Martínez. El fármaco, administrado en cápsulas, pretende que TDP-43 regrese al núcleo y cumpla su función celular. Para lograrlo, la molécula bloquea la quinasa CK1, la enzima que fosforila y altera TDP-43. En modelos celulares y animales, los resultados han sido prometedores y sugieren que AP-2 podría ralentizar, e incluso frenar, la progresión de la enfermedad, aunque aún se requiere confirmación clínica, destaca Carmen Gil.
El ensayo está financiado por Molefy Pharma, spin-off del CSIC con participación mayoritaria del grupo Arquimea.
ELA, una enfermedad sin tratamiento
La ELA es una enfermedad neurodegenerativa que provoca la pérdida progresiva de motoneuronas, afectando la movilidad, el habla, la alimentación e incluso la respiración. Considerada rara, no tiene cura y la esperanza de vida tras el diagnóstico suele ser de cinco a seis años. Según la Sociedad Española de Neurología (SEN), entre 4.000 y 4.500 personas la padecen en España, con 900–1.000 nuevos casos anuales.
Actualmente, solo existe un tratamiento aprobado en Europa, el riluzol, que ofrece un alivio paliativo y prolonga la vida entre tres y seis meses. El inicio del ensayo clínico de AP-2 representa, por tanto, un avance significativo en la búsqueda de nuevas terapias y un paso relevante hacia una cura definitiva.
