Sala del Hospital Universitario La Paz
Una niña de 11 años supera una enfermedad rara gracias a la terapia CAR-T: «Está viva y ya no necesita oxígeno»
Gracias a este tratamiento, la menor ha podido pasar de una situación extremadamente grave a llevar una vida normalizada
La sanidad pública española ha alcanzado un hito médico sin precedentes a nivel mundial al tratar con éxito, por primera vez, a una menor de 11 años afectada por una enfermedad autoinmune extremadamente rara y de alta letalidad, mediante la innovadora terapia CAR-T. El procedimiento, desarrollado en el Hospital madrileño de La Paz, ha sido aplicado a una paciente con dermatomiositis anti-MDA5-positiva, una dolencia que genera un daño pulmonar acelerado y severo, con una mortalidad que oscila entre el 30 y el 66 % durante los seis primeros meses desde su aparición, y cuya prevalencia es de un caso por cada millón de habitantes.
El tratamiento, utilizado de forma compasiva al no existir alternativas terapéuticas viables y encontrarse la paciente en estado crítico en la UCI, ha permitido revertir la evolución de la enfermedad. La niña lleva un año en remisión sin necesidad de continuar con medicación inmunosupresora. Además, ha experimentado una notable mejoría en su capacidad motora, puede respirar sin ayuda mecánica durante el día y ha dejado de depender del soporte ventricular extracorpóreo.
Rosa Alcobendas, coordinadora de la Unidad Multidisciplinar de Enfermedades Minoritarias de La Paz, explicó que la paciente debutó con diez años con una forma grave de dermatomiositis, que le provocó un severo deterioro pulmonar y cutáneo. A pesar de haber recibido múltiples tratamientos inmunosupresores, su estado seguía siendo crítico, lo que llevó al equipo médico a considerar la aplicación de la terapia CAR-T. Esta alternativa no se había utilizado antes en pacientes pediátricos para esta patología, aunque sí había demostrado eficacia en adultos con leucemia y otras enfermedades autoinmunes.
Según detalló Alcobendas, gracias a este tratamiento, la menor ha podido pasar de una situación extremadamente grave a llevar una vida normalizada: «Está viva, en casa, va al colegio, camina, apenas necesita oxígeno y no requiere ya tratamiento inmunosupresor».
Por su parte, el investigador Andrés París, del Instituto de Investigación IdiPaz, señaló que las terapias CAR-T se desarrollaron inicialmente para combatir el cáncer, concretamente la leucemia linfoblástica aguda, pero en la actualidad se están aplicando también a diversas enfermedades autoinmunes. En este caso concreto, se ha empleado una variante denominada ARI-0001, capaz de resetear de manera profunda el sistema inmunitario, especialmente los linfocitos B, que desempeñan un papel central en esta dolencia.
La consecución de este avance ha sido posible gracias al esfuerzo conjunto de un equipo multidisciplinar integrado por profesionales de los servicios de Reumatología, Hemato-oncología, Endocrinología y Nutrición, Neurología, Neumología, Inmunología, Medicina Interna, Rehabilitación y Cuidados Intensivos del Hospital La Paz, junto con investigadores del IdiPaz y especialistas de la Unidad de Terapias Avanzadas de la Fundación CRIS contra el Cáncer.
Asimismo, han participado en esta experiencia pionera el Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, el Hospital Clinic de Barcelona y el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO). El resultado de este tratamiento, considerado un hito en la medicina, ha sido publicado en la revista científica Med.