Medicamento contra la ELA
Qalsody, el primer tratamiento para la ELA disponible en España y aprobado por la UE
Su inclusión en el Sistema Nacional de Salud se basa en los resultados del estudio fase III VALOR, en el que se ha mostrado que el 25 % de los pacientes tratados han experimentado una mejora
Este miércoles, Biogen, la compañía mundial líder en biotecnología, ha presentado este miércoles Qalsody (Tofersén), el primer tratamiento autorizado en la UE desde 1996 y disponible en España, dirigido a una forma genética de la ELA (Mutación en SOD1).
La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es una enfermedad rara neurodegenerativa que afecta a más de 4.000 personas en España, con una incidencia de aproximadamente 900 nuevos casos al año. Puede presentar diversas formas en función de los antecedentes genéticos del paciente, la de tipo SOD1 está asociada a una mutación en el gen del superóxido dismutasa. La incidencia y edad de diagnóstico se sitúa en torno a los 50 años.
Su inclusión en el Sistema Nacional de Salud (SNS) no ha sido casualidad. Los resultados del estudio fase III VALOR han mostrado que el 25 % de los pacientes tratados con Qalsody (Tofersén) han experimentado una mejora de 3,6 puntos en la escala ALSFRS-R, que determina en qué estado clínico se encuentra la enfermedad.
Además, según explica la empresa de biotecnología y recoge Europa Press, en la semana 148, los pacientes han vivido una reducción de entre el 64 y 67 % de los neurofilamentos, un biomarcador que mide el nivel de neurogeneración, y una reducción de SOD1 desde la semana 12.
Tal y como indica en su prospecto, se presenta como una solución inyectable 100 mg/15 ml para administrar en el espacio intratecal (área llena de líquido cefalorraquídeo que rodea el cerebro y médula espinal) durante 1-3 minutos. Así, desde la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) afirman que la dosis recomendada es de 100 miligramos por tratamiento. Después de recibir la tercera dosis de carga, se comienza a inocular cada 28 días.
En qué consistió el estudio
Los resultados del análisis se obtuvieron siete años después de analizar a 108 pacientes, de los cuales, según la Aemps, 60 cumplían los criterios para una progresión rápida de la enfermedad y se les suministró el tratamiento. El resto recibió el placebo.
A los tres años de estudio, los pacientes que estaban tomando el placebo comenzaron a inocularse el fármaco. Esto ha ayudado a demostrar que los que recibían el medicamento desde el principio tuvieron un menor riesgo de progresión de la enfermedad.