Pastilla
Llega a España el primer fármaco para la amiloidosis cardiaca, una enfermedad grave e infradiagnosticada
Se estima que más de 400.000 personas en todo el mundo padecen esta enfermedad, aunque la mayoría aún no ha sido diagnosticada
Bayer ha anunciado la disponibilidad en España de Beyonttra (acoramidis), un nuevo tratamiento oral para la amiloidosis cardiaca por transtiretina (ATTR-CM). Se trata del primer medicamento que, según su ficha técnica, consigue una estabilización prácticamente completa (≥90 %) de la proteína transtiretina (TTR), abordando directamente el origen de esta enfermedad, tanto en su forma nativa como en la variante hereditaria.
La amiloidosis cardiaca por transtiretina es una enfermedad grave, infradiagnosticada y con gran impacto en la calidad de vida de los pacientes. Aparece cuando la proteína TTR, encargada de transportar la hormona tiroxina y la vitamina A, se desestabiliza. Esta desestabilización provoca la liberación de fragmentos proteicos que se pliegan de forma anómala y dan lugar a depósitos de fibrillas de amiloide.
Estos depósitos se acumulan con frecuencia en el corazón, alterando su estructura y reduciendo su capacidad de bombeo. Como consecuencia, los pacientes pueden desarrollar insuficiencia cardiaca, sufrir hospitalizaciones recurrentes, perder capacidad funcional y experimentar un deterioro significativo en su calidad de vida. En ausencia de tratamiento, la supervivencia media de los afectados oscila entre 2,6 y 3,6 años.
Se estima que más de 400.000 personas en todo el mundo padecen ATTR-CM, aunque la mayoría aún no ha sido diagnosticada. El infradiagnóstico se explica, en parte, por la variedad y la inespecificidad de los síntomas: fatiga, mareos, dificultad para respirar, edemas, latidos irregulares o dolor torácico pueden confundirse fácilmente con otras enfermedades cardiovasculares.
Esta complejidad hace que los pacientes tarden más de tres años de media en recibir un diagnóstico correcto. Cerca del 23 % espera entre seis meses y cuatro años desde la aparición de los primeros síntomas, y hasta un 60 % consulta con tres o más médicos antes de obtener una respuesta definitiva. Detectar la enfermedad en fases tempranas es crucial, ya que un diagnóstico precoz puede mejorar significativamente la evolución clínica.
En los últimos años, ha habido avances relevantes en el manejo de la ATTR-CM, pero todavía existen importantes desafíos clínicos y terapéuticos. En este contexto, Beyonttra representa un avance significativo. Acoramidis es un modulador selectivo y oral que estabiliza prácticamente por completo la proteína TTR, inspirándose en una mutación natural protectora, la T119M, identificada en determinados individuos. Al unirse a la proteína, el fármaco evita su desdoblamiento y, por tanto, la formación de fibrillas de amiloide que dañan progresivamente el tejido cardíaco. De esta forma, actúa sobre la causa molecular de la enfermedad, reduciendo la liberación de fragmentos dañinos, frenando el deterioro del músculo cardíaco y ralentizando la acumulación de depósitos.
Para los especialistas, esta nueva opción terapéutica abre una puerta importante en el tratamiento de la ATTR-CM. El doctor Pablo García-Pavía, jefe de la Unidad de Cardiopatías Familiares del Hospital Puerta de Hierro Majadahonda, destaca que la historia del manejo de esta enfermedad es un ejemplo de éxito de la medicina de precisión.
Señala que, aunque el diagnóstico y tratamiento han mejorado, aún es necesario identificar a los pacientes a tiempo. En este sentido, contar con un fármaco capaz de estabilizar casi por completo la TTR supone un avance clínico relevante, ya que permite intervenir en fases más tempranas y ofrecer a los pacientes más tiempo de vida con mejor calidad.
La aprobación de Beyonttra se basa en los resultados del ensayo clínico de fase III ATTRibute-CM, que evaluó su seguridad y eficacia frente a placebo en pacientes con ATTR-CM, tanto de tipo salvaje como hereditario. El estudio mostró un beneficio clínico significativo y sostenido, cumpliendo su criterio de valoración principal. Los datos revelaron que los pacientes tratados con acoramidis tenían una probabilidad un 80 % mayor de alcanzar un mejor desenlace clínico global en comparación con placebo.
Además, se observó una reducción del 36 % en el riesgo combinado de mortalidad por todas las causas o primera hospitalización cardiovascular a los 30 meses, con beneficios visibles desde el tercer mes de tratamiento. También se registró una reducción del 50 % en la tasa anual de hospitalizaciones cardiovasculares, junto con mejoras en la capacidad funcional, en la calidad de vida y una estabilización casi completa de la TTR.
Bayer subraya que este lanzamiento continúa su compromiso histórico con la innovación en salud cardiovascular, ofreciendo nuevas soluciones en áreas en las que las opciones terapéuticas han sido tradicionalmente limitadas.
