Concepto de tratamiento y ajuste del ADN
El fármaco experimental capaz de reparar las cicatrices del ADN que causan los infartos
No solo funciona con los infartos, TY1 ayuda a otras afecciones, como las enfermedades autoinmunes
Un infarto, además de ser una enfermedad grave, causa daño al músculo cardiaco, lo que a su vez podría dejar ciertas cicatrices. Tras varios estudios, un grupo de científicos de Cedars-Sinai, en Estados Unidos, ha desarrollado un fármaco experimental que repara el ADN y que podría dar pie a la creación de un fármaco para corregir el daño tisular.
Este estudio, publicado en la revista científica Science Translational Medicine, describe cómo funciona el medicamento TY1, una versión de laboratorio de una molécula de ARN presente de forma natural en el cuerpo capaz de potenciar la acción de un gen llamado TREX1, que ayuda a las células inmunitarias a eliminar el ADN dañado. De esta manera, TY1 repara el tejido dañado.
Eduardo Marbán, director ejecutivo del Smidt Heart Institute en Cedars-Sinai y autor principal del estudio, señala que al investigar los mecanismos de la terapia con células madre, descubrieron «una manera de sanar el cuerpo sin usar células madre». Así, señala que TY1 es «el primer exómero: una nueva clase de fármacos que abordan el daño tisular de maneras inesperadas».
Este gran desarrollo ha tardado más de 20 años en ver la luz. Según explica Marban, comenzó cuando su laboratorio anterior, que se encontraba en la Universidad Johns Hopkins, desarrolló «una técnica para aislar células progenitoras del corazón humano». Allí vieron que al igual que las células madre, las células progenitoras pueden convertirse «en nuevo tejido sano, pero de forma más específica». Las células progenitoras cardíacas, por ejemplo, promueven la regeneración del corazón.
Posteriormente, en el laboratorio de Marbán en Cedars-Sinai, Ahmed Ibrahim, profesor asociado del Departamento de Cardiología del Instituto Cardíaco Smidt y primer autor del artículo, descubrió que estas células progenitoras cardíacas liberaban diminutos sacos llenos de moléculas llamados exosomas que contenían moléculas de ARN que ayudaban a reparar y regenerar el tejido dañado.
Tras esto, los científicos secuenciaron genéticamente el material de ARN dentro de los exosomas y vieron que una molécula de ARN era «más abundante que las demás», lo que indicaba que podría estar involucrada «en la cicatrización de tejidos».
Gracias a su minucioso análisis, lograron demostrar que TY1 es una versión sintética y modificada de esta molécula de ARN, diseñada para imitar la estructura de los fármacos de ARN ya aprobados y utilizados en la práctica clínica. TY1 actúa estimulando la producción de células inmunitarias capaces de revertir el daño en el ADN, un proceso que ayuda a reducir la formación de tejido cicatricial tras un infarto.
No solo funciona con los infartos, el profesor Ibrahim afirma que TY1 ayuda a otras afecciones, como las enfermedades autoinmunes, que provocan que el cuerpo ataque por error el tejido sano. Este es «un mecanismo completamente nuevo para la cicatrización de tejidos, que abre nuevas opciones para diversos trastornos», concluye el doctor.
