Un estudio español abre la puerta a tratar el cerebro con terapia génica sin cirugía

Un equipo de investigadores del Centro Integral de Neurociencias Abarca Campal HM CINAC ha logrado un importante avance en el campo de la terapia génica al demostrar que es posible introducir este tratamiento en el cerebelo sin necesidad de cirugía. El hallazgo, publicado en la revista científica Advanced Science, muestra por primera vez en primates no humanos que los ultrasonidos focalizados pueden utilizarse para hacer llegar la terapia génica a regiones profundas del cerebro de forma segura y precisa.

La técnica desarrollada combina ultrasonidos focalizados de baja intensidad con microburbujas administradas por vía intravenosa y vectores de terapia génica. Este procedimiento permite abrir de manera temporal y controlada la barrera hematoencefálica, el sistema de protección natural del cerebro que impide el paso de la mayoría de los medicamentos. De este modo, los científicos consiguieron transportar el material genético directamente al cerebelo sin recurrir a intervenciones neuroquirúrgicas.

Hasta ahora, este tipo de tratamientos exigía abrir el cráneo e inyectar los vectores directamente en el tejido cerebral, un procedimiento invasivo que limita su aplicación. La nueva estrategia representa una alternativa mucho menos agresiva y abre la puerta al desarrollo de nuevas terapias para enfermedades neurodegenerativas.

La investigación se llevó a cabo en macacos, un modelo experimental muy próximo al ser humano y fundamental para avanzar hacia la aplicación clínica. El estudio, dirigido por los doctores Javier Blesa y José Pineda, consiguió administrar con gran precisión los vectores de terapia génica en las áreas cerebelosas seleccionadas, obteniendo una elevada expresión del material genético en numerosas neuronas de los núcleos cerebelosos profundos.

El director de HM CINAC y codirector del trabajo, el profesor José A. Obeso, subraya que los resultados demuestran la viabilidad de administrar terapia génica en regiones profundas del cerebro sin necesidad de procedimientos neuroquirúrgicos invasivos. A su juicio, la posibilidad de atravesar de forma controlada la barrera hematoencefálica mediante ultrasonidos focalizados constituye un avance de gran relevancia para impulsar futuras terapias frente a enfermedades neurodegenerativas.

Por su parte, el presidente de HM Hospitales, Juan Abarca Cidón, destaca que el verdadero valor de la investigación reside en convertir los descubrimientos científicos en nuevas opciones para los pacientes. En este sentido, señala que este trabajo refleja el modelo del grupo hospitalario, basado en integrar asistencia, investigación y docencia para acelerar la llegada de innovaciones capaces de transformar el diagnóstico y el tratamiento de patologías especialmente complejas.

Con este estudio, HM CINAC refuerza su posición como uno de los centros internacionales de referencia en el desarrollo de aplicaciones terapéuticas mediante ultrasonidos focalizados y consolida la apuesta de HM Hospitales por una investigación traslacional orientada a trasladar los avances científicos a la práctica clínica y mejorar la atención de los pacientes