Terapia CAR-T en el Hospital Clinic de Barcelona
Unas nuevas estrategias con células CAR-T ofrecen «resultados prometedores» contra un tipo de cáncer pediátrico
Este proyecto se encarga de combinar la biología molecular con modelos preclínicos, ingeniería genética e inmunoterapia, con una «fuerte vocación» traslacional
La investigación de las células CAR-T sigue dando sus frutos. Ahora, el jefe de grupo del área de Cáncer del CIBER (Ciberonc), Enrique de Álava, ha afirmado su equipo está trabajando en la validación de nuevas terapias basadas las CAR-T contra un tipo de cáncer pediátrico: los sarcomas pediátricos. Tras analizar los resultados, ha asegurado, unos tratamientos que están ofreciendo «resultados prometedores». Algo esperanzador, ya que las terapias para esta neoplasia maligna son todavía un reto.
Los sarcomas son una serie de masa maligna con una baja incidencia, con un 1 % de los tumores malignos adultos y el 13 % en menores, acaban representando un 2 % de la mortalidad infantil por cáncer, lo que se debe también a que el 40 % de los diagnósticos suelen producirse de forma tardía o incorrecta.
De Álava, con motivo del Día Internacional del Sarcoma, que se conmemora este domingo, ha explicado que dentro del Ciberonc –consorcio socio de AseBio– se está desarrollando «un ambicioso proyecto centrado en el desarrollo de inmunoterapias celulares avanzadas para sarcomas pediátricos, en particular el sarcoma de Ewing».
Este proyecto se encarga de combinar la biología molecular con modelos preclínicos, ingeniería genética e inmunoterapia, con una «fuerte vocación» traslacional.
El investigador ha subrayado que las herramientas biotecnológicas actuales posibilitan analizar «con precisión» el perfil de expresión de proteínas y genes, tanto en tumores como en tejidos sanos, pudiendo así identificar una serie de nuevas proteínas en la superficie de las células tumorales que podrían servir como blanco para terapias inmunológicas «altamente» selectivas.
«Estos hallazgos están sirviendo de base para diseñar terapias celulares personalizadas que reconocen y atacan exclusivamente a las células tumorales, minimizando los efectos secundarios», ha añadido De Álava.
Entre los principales obstáculos que enfrentan los tratamientos contra enfermedades raras, como los sarcomas, se encuentran la traducción clínica, la financiación o su regulación, y es que convertir una terapia experimental en una opción disponible para pacientes requiere superar un proceso «complejo» que incluye validación preclínica, producción bajo condiciones GMP, autorizaciones éticas y regulatorias, y una infraestructura hospitalaria adecuada.
Es por ello por lo que su equipo se encuentra validando estas terapias en modelos preclínicos y en su futura traslación clínica, incluyendo estrategias para superar las barreras del microambiente tumoral, que frecuentemente limita la eficacia de las inmunoterapias en tumores sólidos.
A pesar de los desafíos, los investigadores están «realizando esfuerzos» para acortar los tiempos de desarrollo, llegando a hacer un «uso compasivo excepcional» de una de estas terapias celulares en un paciente pediátrico con sarcoma de Ewing sin otras opciones terapéuticas.
